Одновременно с этим, по мнению главного специалиста по медицинской генетике Минздрава, директора Медико-генетического научного центра, академика РАН Сергея Куцева, более 90% лекарств от редких болезней являются импортными, их производство в России невозможно.
Эксперт заявил, что ни одна зарубежная компания не прекратила и не собирается прекращать поставку лекарств для орфанных заболеваний, потому что речь идет о здоровье детей. При этом эксперт заявил, что полное импортозамещение всех этих лекарственных средств невозможно. По его мнению, по самой оптимистичной оценке больше 90% таких препаратов производится за рубежом.
«Орфанные препараты надо импортозамещать, но не героически, потому что экономически это не очень выгодно — пациентов мало», – заявил эксперт.
Он отметил, что генно-заместительная терапия, должна развиваться «не столько в фарме, сколько в клинике — не как лекарственный препарат, а как технология для лечения наследственных заболеваний». Однако в России такой подход практически не практикуется. Единственный пример — центр им. Рогачева, где используется технология CAR-T терапии.
Такую систему невозможно успешно внедрять по ряду причин. Первая — нормативная: нужны документы, которые позволяли бы клиническое исследование, инициированное исследователем. Вторая проблема — в учреждении должны быть условия не только для научных исследований, но и для производства небольшого количества генно-терапевтического препарата.